Môže sa RVG29 použiť pri génovej terapii?
Hej! Ako dodávateľ RVG29 som v poslednej dobe dostal veľa otázok o tom, či sa tento malý peptid môže použiť pri génovej terapii. Takže som si myslel, že sa budem hlboko venovať tejto téme a podeliť sa o to, čo som sa naučil.
Po prvé, povedzme si niečo o tom, čo je RVG29. RVG29 je krátky peptid odvodený z glykoproteínu vírusu besnoty (RVG). Je to skutočne skvelá schopnosť prekročiť krv - mozgovú bariéru (BBB). BBB je ako super - prísna ochranca našich mozgov. Udržiava veľa škodlivých vecí, ale tiež je ťažké dostať lieky a iné terapeutické látky do mozgu. RVG29 sa však môže skĺznuť priamo, čo je obrovský problém, najmä pokiaľ ide o liečbu chorôb súvisiacich s mozgom.
Teraz na génovú terapiu. Génová terapia je predovšetkým o fixácii alebo modifikácii génov na liečbu alebo prevenciu chorôb. Môže zahŕňať pridanie zdravého génu, ktorý nahradí chybný gén, vyradenie zlyhania génu alebo zmenu spôsobu fungovania génu. Je to super - vzrušujúce pole s potenciálom vyliečiť najrôznejšie genetické poruchy, ako sú niektoré typy rakoviny, zriedkavé zdedené choroby a neurodegeneratívne podmienky.
Môže sa teda RVG29 použiť pri génovej terapii? Odpoveď je možno veľká, tučná a tu je dôvod.
Jednou z hlavných výziev v génovej terapii je dodávanie terapeutických génov do správnych buniek. A to je miesto, kde by RVG29 mohol žiariť. Pretože môže prekročiť BBB, do mozgu by sa mohla potenciálne použiť na dodávanie nástrojov na úpravu génov, napríklad CRISPR - CAS9. Napríklad pri neurodegeneratívnych chorobách, ako sú Alzheimerova choroba alebo Parkinson, existujú špecifické gény, ktoré sa správajú. Ak by sme mohli použiť RVG29 na získanie génových úprav do postihnutých mozgových buniek, mohli by sme tieto genetické chyby napraviť.
V tejto oblasti sa uskutočnilo niekoľko skutočne sľubných štúdií. Vedci použili RVG29 na prenášanie malých interferujúcich RNA (siRNA) do mozgu. SirNA môžu umlčať špecifické gény a v kontexte génovej terapie by sa to mohlo použiť na vypnutie génov, ktoré spôsobujú problémy. Napríklad, ak existuje gén, ktorý je v mozgu, produkuje toxický proteín, siRNA dodávané RVG29 by potenciálne znížili jeho produkciu.
Nie je to však všetko slnečné žiarenie a dúhy. Stále existuje veľa prekážok, ktoré treba prekonať. Jedným z hlavných problémov je imunitná reakcia. Keď do tela predstavíme cudzie látky, ako napríklad komplexy génov RVG29, imunitný systém ich môže vnímať ako útočníkov a namontovať útok. To by mohlo nielen znížiť účinnosť génovej terapie, ale tiež spôsobiť niektoré nežiaduce vedľajšie účinky.
Ďalšou výzvou je špecifickosť dodania. Zatiaľ čo RVG29 môže prekročiť BBB, musíme sa ubezpečiť, že prináša génovú terapiu presne do buniek, ktoré ju potrebujú. V opačnom prípade by sme mohli skončiť modifikácia génov v zdravých bunkách, čo by mohlo viesť k novým problémom.
Hovorme tiež o stabilite komplexov génov RVG29. Akonáhle sú v tele, musia zostať nedotknuté dostatočne dlho, aby dosiahli cieľové bunky. Ak sa príliš rýchlo rozpadnú, génová terapia nebude fungovať.
Teraz chcem spomenúť niekoľko ďalších súvisiacich peptidov, ktoré by mohli byť relevantné aj v génovom terapeutickom priestore. Pozrieť saE [c (rgdyk)] 2. Tento peptid má svoje vlastné jedinečné vlastnosti a mohol by sa potenciálne použiť v kombinácii s RVG29 na cielené dodanie.Beta - amyloid (1 - 40), človekje tiež zaujímavý, najmä pokiaľ ide o pochopenie neurodegeneratívnych chorôb a ako by mohla génová terapia zohrávať úlohu pri liečbe. APrepro VIP (111 - 122) (človek)má niektoré funkcie, ktoré by sa dali preskúmať aj v kontexte dodávania génovej terapie.
Na záver, zatiaľ čo v génovej terapii existuje veľký potenciál pre RVG29, stále sme v prvých dňoch. Na prekonanie problémov, ktoré som už spomenul, je potrebné urobiť veľa výskumu. Ale skutočnosť, že RVG29 môže prekročiť BBB, mu v tejto oblasti dáva skutočnú výhodu.
Ak ste vo výskumnej alebo lekárskej komunite a máte záujem o preskúmanie potenciálu RVG29 pre vaše projekty génu - terapeutické projekty, rád by som vás počul. Sme popredným dodávateľom vysoko kvalitnej RVG29 a môžeme s vami spolupracovať na poskytovaní peptidu, ktorý potrebujete pre svoje štúdium. Či už práve začínate alebo ste vo svojom výskume, sme tu, aby sme vás podporili. Oslovte nás, aby sme začali diskusiu o vašich konkrétnych potrieb a o tom, ako vám môžeme pomôcť pri posunutí prieskumu génu - terapie na ďalšiu úroveň.
Odkazy
- Zhang, F., a kol. "RVG - sprostredkované dodávanie siRNA do mozgu myši." Nature Biotechnology, 2010.
- Jinek, M., a kol. „Programovateľná duálna - RNA - riadená endonukleáza DNA v adaptívnej bakteriálnej imunite.“ Science, 2012.
- Wang, H., a kol. „Úpravy genómu s CAS9 u dospelých myší opravuje mutáciu a fenotyp ochorenia.“ Cell, 2013.